โครงการพิเศษสำหรับเด็กเริ่มในปี 1997 และอนุญาตให้ บริษัท ที่ดำเนินการทดลองในเด็กเพื่อขยายสิทธิบัตรของพวกเขาในยาที่กำลังศึกษาเพิ่มเติมอีกหกเดือน มันส่งผลให้มีการศึกษายาเสพติดในเด็กมากกว่า 300 ครั้งซึ่งนำไปสู่การเปลี่ยนแปลงการติดฉลากยา 115 รายการผู้เชี่ยวชาญกล่าว
ทฤษฎีที่อยู่เบื้องหลังโครงการซึ่งกำลังจะหมดอายุในปี 2550 คือเวลาเพิ่มเติมภายใต้การคุ้มครองสิทธิบัตรจะช่วยให้ผู้ผลิตยาชดใช้ค่าใช้จ่ายในการดำเนินการทดลองทางคลินิกในเด็ก
บริษัท หลายแห่งได้ชดเชยการสูญเสียเหล่านั้นและสะสมกำไรเพิ่มเติมจำนวนมากเพื่อเริ่มต้นขึ้นนักวิจัยกล่าวในรายงานฉบับวันที่ 7 กุมภาพันธ์ของวารสารสมาคมการแพทย์อเมริกัน
หลังจากเสร็จสิ้นการวิเคราะห์ทางเศรษฐกิจของยาเก้าชนิดที่ได้รับสถานะผูกขาดภายใต้ความคิดริเริ่มนักวิจัยพบว่า “ผลตอบแทน [จากการลงทุน] นั้นแปรปรวนอย่างมาก
เราพบว่ามี บริษัท บางแห่งที่ทำกำไรจากโชคลาภ แต่ก็ไม่ได้ผลกำไรเท่ากัน” ดร. เจนนิเฟอร์หลี่ผู้เขียนนำการศึกษาของศาสตราจารย์กุมารเวชศาสตร์กุมารเวชศาสต
นักวิจารณ์บางคนยืนยันว่าโปรแกรมจะกลายเป็นค่าใช้จ่ายที่สูงเกินไปในขณะนี้รัฐบาลกำลังจ่ายค่ายาตามใบสั่งแพทย์ภายใต้โครงการ Medicare Part D. นักวิจารณ์ได้เสนอว่ากำไรเพิ่มเติมควรจะถูกเก็บไว้ตามค่าใช้จ่ายของการศึกษาในเด็ก
เพื่อประเมินค่าใช้จ่ายที่แท้จริงของโปรแกรมการผูกขาดที่ดีขึ้น Li และเพื่อนร่วมงานของเธอเลือกยาเก้าตัวที่ได้รับหกเดือนของความพิเศษเพิ่มเติมระหว่างปี 2002 ถึง 2004 สำหรับการศึกษาปัจจุบัน
โดยรวมแล้วในช่วงเวลานั้นมียา 59 ชนิดที่ได้รับการผูกขาดและการทดลองทางคลินิกเด็ก 137 ครั้งเสร็จสมบูรณ์
เด็กเกือบ 23,000 คนรวมอยู่ในการทดลองเหล่านี้ ประมาณร้อยละ 20 ของยาเหล่านี้ถูกพิจารณาว่าเป็น “บล็อกบัสเตอร์” ซึ่งหมายความว่าพวกเขามียอดขายมากกว่า 1 พันล้านเหรียญสหรัฐต่อปีสำหรับทั้งเด็กและผู้ใหญ่
ในบรรดาเก้าที่เลือกสำหรับการศึกษานี้ห้าคนได้รับการพิจารณาว่าเป็นยาบล็อกบัสเตอร์
เก้าประเภทของยาที่เลือก ได้แก่ ยาสำหรับภาวะซึมเศร้าและโรควิตกกังวลทั่วไป, ความดันโลหิตสูง, โรคหอบหืดและโรคภูมิแพ้, โรคกระดูกพรุน, การติดเชื้อแบคทีเรีย, กรดไหลย้อน gastroesophageal (GERD), โรคเบาหวานชนิดที่ 2, สมาธิสั้นสมาธิสั้น – เพื่อรักษาเนื้องอก
ค่าใช้จ่ายเฉลี่ยหรือ “กระแสเงินสด” ที่จำเป็นสำหรับการศึกษากุมารคือ $ 10.4 ล้านนักวิจัยกล่าว แต่ด้วยความพิเศษอีกหกเดือนผลประโยชน์ทางเศรษฐกิจของผู้ผลิตยาก็คือโดยเฉลี่ย 134 ล้านเหรียญสหรัฐ
หลี่และเพื่อนร่วมงานของเธอกล่าวว่าผลลัพธ์จะถูกถ่วงน้ำหนักมากขึ้นกับผลิตภัณฑ์ที่มีอัตราผลตอบแทนที่สูงกว่าที่คาดไว้ ตัวอย่างเช่นผลิตภัณฑ์หนึ่งซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษาโรคติดเชื้อแบคทีเรียที่จริงแล้ว แพ้ เกือบ 9 ล้านเหรียญในการขายแม้จะมีการผูกขาดเพิ่มอีกหกเดือน
“ จากมุมมองของนโยบายการศึกษาของเราแสดงให้เห็นว่าโครงการพิเศษสำหรับเด็กกุมารเวชภัณฑ์เกินกว่าผลิตภัณฑ์บล็อกบัสเตอร์สำหรับการทดลองทางคลินิกในเด็กในขณะที่ผลิตภัณฑ์อื่น ๆ มีผลตอบแทนการลงทุนที่ต่ำกว่ามากในโครงการนี้” นักวิจัยกล่าว
อย่างไรก็ตามหากโปรแกรมได้รับการเปลี่ยนแปลงเพื่อให้มีการผูกขาดเพียงสามเดือนผู้เขียนแนะนำว่าการทดลองทางคลินิกในเด็กจำนวนมากไม่สามารถทำได้เนื่องจากการทดลองเหล่านี้ส่วนใหญ่มีอัตรากำไรเพียงเล็กน้อย
ดังนั้นจากมุมมองของฉันในฐานะผู้ปกครองและกุมารแพทย์นี่เป็นโครงการที่ประสบความสำเร็จมาก “หลี่กล่าว “ เราจำเป็นต้องสามารถนำเสนอยารักษาโรคที่ปลอดภัยให้กับเด็กและก่อนที่จะมีการจัดตั้งโปรแกรมนี้แทบจะไม่มีการศึกษาในเด็กเลย”
Tina Hatzopoulos ผู้ดูแลระบบร้านขายยาที่โรงพยาบาลเด็กเมโมเรียลในชิคาโกเห็นด้วยกับหลี่ว่าโครงการที่ประสบความสำเร็จโดยรวมนั้นประสบความสำเร็จ
“ฉันชอบที่จะเก็บรักษาข้อกำหนดหกเดือนสำหรับ บริษัท ยา
จะต้องมีแรงจูงใจสำหรับ บริษัท ที่จะทดสอบยาเสพติดเหล่านี้ในประชากรเด็ก “เธอกล่าว
“การเรียนในเด็กนั้นมีราคาแพงมากเด็ก ๆ มีการเปลี่ยนแปลงการทำงานของร่างกายในขณะที่พวกเขาเติบโตสิ่งที่ทำงานใน 3 ปีอาจไม่ทำงานใน 7 ปี”
เธอชี้ให้เห็นว่าประมาณร้อยละ 20 ของการทดลองยาสำหรับผู้ใหญ่พบว่ายานั้นไม่ได้มีประสิทธิภาพในเด็ก
“ การประหยัดที่เกี่ยวข้องกับการมีขนาดใหญ่” ทั้งทางเศรษฐกิจและในแง่ที่หลีกเลี่ยงผลข้างเคียงที่อาจเป็นอันตราย Hatzopoulos กล่าว
และในกรณีที่พบว่ามียาใน ไม่ มีประสิทธิภาพในเด็ก บริษัท ยาต้องสูญเสียเงินจำนวนมหาศาลเธอกล่าวเสริมดังนั้นพวกเขาจึงจำเป็นต้องได้รับการชดเชยด้วยความเสี่ยงดังกล่าว
“ จะต้องมีความสมดุล” Hatzopoulos กล่าว